Curso para la solicitud de subvenciones
para proyectos de investigación traslacional
FID-BRIDGES
K.M. Venkat Narayan
Mary Beth Weber
Universidad de Emory, Atlanta
BRIDGES es un proyecto de la FID financiado mediante una subvención educativa de Eli Lilly and Company
Introducción a la investigación
traslacional
Visión general
• ¿Qué es la investigación traslacional?
• ¿Por qué es importante?
• ¿En qué se diferencia la investigación
traslacional de la investigación
etiológica?
• ¿Cuáles son las cualidades de una buena
propuesta de investigación traslacional?
La investigación traslacional transforma los
conocimientos disponibles en el presente en
medidas útiles para la práctica clínica diaria y
la salud pública. La investigación traslacional
tiene como objetivo evaluar la implementación
de los estándares sanitarios, comprender los
obstáculos que dificultan dicha implementación
e intervenir a todos los niveles de la sanidad y
la salud púbica para mejorar la calidad de los
tratamientos y sus resultados para la salud,
incluida la calidad de vida.
Narayan et al. Ann Intern Med, 2004
Tipos de investigación traslacional
• Traducción en fase uno, que suele definirse
como “del banco a la cama” y aplica
descubrimientos científicos básicos a la
atención sanitaria en humanos bajo condiciones
controladas como, por ejemplo, mediante
investigación clínica.
• Traducción en fase dos, que promueve la
adopción por parte del sistema sanitario de la
comunidad de los frutos de investigaciones
clínicas prometedoras bajo condiciones no
controladas y (frecuentemente) no
controlables.
http://www.niddk.nih.gov/fund/other/Diabetes-Translation/conf-publication.pdf
La investigación etiológica frente
a la traslacional
• Comprender las causas
Cambiar la práctica
• Eficacia
Efectividad
• Factores relativos al
paciente (principalmente
biológicos)
Factores relativos al
paciente, al proveedor y
al sistema
• Validez interna
Generalizabilidad
• Se centra en lo raro
Se centra en lo común
• Beneficios relativos
Beneficios absolutos
• Calidad absoluta y
estática
Calidad relativa y dinámica
• Salud perfecta para unos
pocos
Salud óptima para muchos
Narayan et al. Diabetes Care
Valorar la calidad de una buena
propuesta de investigación traslacional
• ¿Trata sobre la “traducción” y la
implementación de una intervención
"probada”?
– NO es un estudio que tenga como objetivo demostrar
algo nuevo
• ¿Toma una intervención probada y valora su
implementación en la práctica y su
planificación en la realidad?
• ¿Emplea enfoques graduales de bajo coste?
• ¿Tiene en cuenta el contexto local y a la
comunidad?
Valorar la calidad de una buena
propuesta de investigación traslacional
• ¿Puede generalizarse?
• ¿Se preocupa de la sostenibilidad?
• ¿Tiene en cuenta los costes y su
eficiencia económica, así como sus
implicaciones para la planificación?
Valorar la calidad de una buena
propuesta de investigación traslacional
• ¿Están claros sus fundamentos lógicos y sus
antecedentes?
• ¿Están claras las preguntas del estudio?
• ¿Está la intervención bien descrita y es
apropiada?
• ¿Se utiliza el mejor diseño posible?
• En un ECA, ¿cómo se maneja el grupo de
control?
• ¿Se está escogiendo un resultado bueno y
apropiado (observancia, proceso de la
estructura, resultados)?
Valorar la calidad de una buena
propuesta de investigación traslacional
• ¿Es el tamaño de la muestra adecuado y ha sido
•
•
•
•
•
•
•
•
calculado adecuadamente)
¿Se mantienen las exclusiones al mínimo?
¿Se están utilizando mediciones válidas?
¿Está el bien descrito plan de análisis ?
¿Se preocupa de la viabilidad?
¿Se preocupa del contexto y el apoyo de la comunidad
local?
¿Se describe la garantía de calidad?
¿Son el presupuesto, el personal y el período de tiempo
razonables?
¿Se tratan claramente los aspectos relativos a los sujetos
humanos?
Diseño de estudios:
Tipos de estudio
Visión general
• Cómo seleccionar el diseño más apropiado
para el estudio
• Tipos de diseño de estudios
– Cualitativo
– Diseños cuantitativos no experimentales
– Diseños cuantitativos experimentales
oaleatorización
– Intervenciones multinivel, multifactoriales
– Investigación participativa basada en la
comunidad
Resumen
• Diseño del estudio
– Debería ir estrechamente vinculado al tema que se
quiera evaluar
– Debería basarse en un marco teórico de cambio
conductual
– Debería tener en cuenta en primer lugar los
diseños al azar
– Los diseños no aleatorizados o los diseños en donde
la unidad de aleatorización es distinta a la del
participante podrían ser los más apropiados para
las preguntas de la investigación traslacional
Selección del diseño del estudio
• Se basa en el trabajo teórico, cualitativo
y de modelos
• Debería ir estrechamente vinculado al
tema que nos proponemos evaluar
• El objetivo es minimizar el sesgo y
maximizar la generalizabilidad
Eccles M, et al. Qual Saf Health Care 2003;12;47-52
Pasos críticos en el plan de
investigación previo al estudio
definitivo
• Desarrollo de una base teórica para la
intervención
• Definir los componentes de la
intervención
• Estudios exploratorios de datos
observacionales + investigación
cualitativa para refinar aún más la
intervención y la evaluación planeadas
• Evaluación definitiva
Eccles M, et al. Qual Saf Health Care 2003;12;47-52
Diseños cualitativos
• Los resultados procedentes de estudios
cualitativos pueden aportar información
fundamental en la traducción de las
intervenciones en entornos reales de
eficacia demostrada en ensayos clínicos
• Los métodos utilizados con más frecuencia
son los grupos de discusión y las entrevistas
cognitivas
– Ambos utilizan guiones estructurados y basados
en la teoría y en lo que se sepa sobre el tema
Diseños cuantitativos no
experimentales
• Diseños transversales
• No controlados antes y después (estudios
de cohorte longitudinales observacionales)
• Controlados antes y después
• Análisis de series temporales
• En la investigación traslacional puede
haber obstáculos políticos, prácticos y
éticos que impidan los diseños
aleatorizados, pero éstos deberían
considerarse como primera opción
Diseños cuantitativos no
experimentales
• Podrían tener poco control sobre la
implementación de la intervención…
– Punto fuerte: muy “realistas”
– Punto débil: difícil saber qué ha sucedido
realmente o qué “resultados” han cambiado
– El investigador debería documentar la
implementación en entornos heterogéneos
• La falta de controles aleatorizados siempre
es una amenaza para la validez interna pero
este sacrificio debe considerarse dentro del
contexto de las preguntas de la
investigación y los objetivos del estudio
No controlado antes y después
• Fácil de llevar a cabo
• Las tendencias seculares dificultan la
posibilidad de atribuir cambios a la
intervención
• Probablemente sobreestimen los
beneficios procedentes de las
intervenciones para la mejora de la
calidad
Controlado antes y después
• Se identifica una población de control
con características similares
• Se recopilan datos en origen y tras la
intervención relativos a la población de
control y a la de intervención
• Protege ante las tendencias seculares
• Incluso en grupos bien emparejados, las
características de origen podrían diferir
Controlado antes y después
• No es apropiado tener en cuenta la
importancia del cambio dentro del grupo
• Los análisis de estos datos deben incluir
el agrupamiento por ubicación,
especialmente si la intervención se
desarrolla a nivel de organización
Diseños de series temporales
• ¿Consigue más mejoras sobre la atención sanitaria la
intervención que la tendencia secular observada?
• Exige la recopilación de datos múltiples veces, tanto
antes como después, de modo que se comprenda la
magnitud de la tendencia secular
• El análisis debe representar la autocorrelación de los
datos recopilados en múltiples puntos del tiempo
• El punto fuerte es que no se necesita un grupo de
control
– Los puntos débiles son que es necesario recopilar los
datos múltiples veces y que el diseño no protege ante
otros eventos que tengan lugar en el mismo momento
de la intervención
La mayoría de las intervenciones
son:
• Ensayos aleatorizados o cuasi-aleatorizados
• Series temporales interrumpidas (STI)
– Intervención definida
– 3 puntos en el tiempo antes y después
• Estudios no aleatorizados con controles en un
segundo lugar
– Datos recopilados antes y después de la
intervención
– La clave para la interpretación gira en torno a la
comparabilidad de los lugares
• La mayoría son evaluaciones dentro de los
sistemas y no entre sistemas
Ensayos controlados al azar
• Considerados como la regla de oro
– Asignados al azar al grupo de intervención o de
control
– El mejor modo de garantizar que tanto los factores
conocidos como los desconocidos que puedan influir
sobre la eficacia de la intervención se equilibren
dentro de los dos grupos de comparación
• Llevan tiempo, son caros, complejos,
podrían exigir una gran cantidad de grupos,
los estrechos criterios de inclusión limitan la
generalizabilidad
• Es posible que no indique si una intervención
va a mejorar la práctica cotidiana
Aleatorización por grupos
• Muchas intervenciones para la mejora de la calidad
(MC) se producen a nivel de proveedor o de sistema
y, si se aleatoriza a nivel de paciente individual, es
probable que se produzca contaminación
• La aleatorización a un nivel más alto reducirá la
contaminación pero a un precio muy alto en cuanto
a la potencia y la capacidad de detectar
diferencias con significado clínico en los
resultados; además, el riesgo de sesgo es mucho
más alto
• Aleatorizar a un nivel más alto, pero recopilar
datos a nivel de paciente
Nivel de aleatorización
• Paciente
• Profesional sanitario
• Ejercicio/hospital
• Grupo de proveedores
• Plan sanitario
• Comunidad
LOW LEVEL
HIGH LEVEL
CONTAMINATION
POWER, LOGISTICS
Nivel de aleatorización
• A niveles más altos de aleatorización, es
fundamental la medición de las características
de preintervención
• Considerar las características de estratificación
en origen que tengan probabilidad de influir
sobre la eficacia de la intervención
• La aleatorización por grupos es probable que
viole la asunción de independencia de las
observaciones dentro de un grupo
– Dos pacientes bajo la misma práctica es probable que sean
más similares que tres bajo prácticas distintas
– Necesitan ser capaces de calcular el coeficiente de
correlación intragrupo (CCI)
Análisis de la aleatorización por grupos
• El análisis a nivel de grupos utiliza el grupo
como unidad de aleatorización y unidad de
análisis
– Cada grupo se trata como un punto de datos
(¡infeficaz!)
• Los análisis a nivel de paciente se ajustan en
base al grupo
• Los análisis a nivel de paciente que permiten la
correlación entre grupos están modelados
explícitamente; la naturaleza jerárquica de los
datos viene representada en el análisis
• La unidad de aleatorización debe estar
representada en todos los análisis
Premisas fundamentales en
intervenciones multinivel y
multifactoriales
• Vivimos dentro de un contexto:
pacientes, familias, proveedores,
clínicas, sistemas sanitarios, sociedades
• El cambio conductual y la mejora de la
calidad son difíciles
• Las intervenciones múltiples son más
eficaces que las aisladas
• La diabetes y la obesidad son afecciones
crónicas: modelos de atención
crónica/enfermedad crónica
Investigación participativa basada
en la comunidad
• Se centra en la comunidad: a menudo
poblaciones vulnerables o de difícil
acceso
• Colaboración: socios de la comunidad y
académicos
• Relaciones iguales
• Beneficios para la comunidad
– Intervenciones en última instancia
– Reducción de desigualdades
Diseño de estudios:
Resultados del estudio
Visión general
• Medidas prácticas y sensibles
• Mediadores, moderadores y modelos
lógicos
• Complejidad de múltiples resultados
• Paquete general de medidas propuesto
¿Qué es práctico?
• Fidedigno y válido
• Sucinto y/o atractivo
• Relevante respecto al entorno y la
cuestión
• Ampliamente aplicable: alfabetización,
cultura, idioma
Complejidad: La “píldora mágica”
Fase de difusión
Concepto
% Influencia
50% de las clínicas lo utilizan
Adopción
50%
50% de los médicos lo receta
Adopción
25%
50% de los pacientes acepta la
medicación
Alcance
50% sigue el régimen
Implementación
correctamente
50% de los que lo toman
adecuadamente se ve
Eficacia
beneficiado
50% sigue beneficiándose tras 6
Mantenimiento
meses
12,5%
6,2%
3,2%
1,6%
Redirigir las dimensiones y las
definiciones
Nivel individual
DIMENSIÓN
ALCANCE
DEFINICIÓN
• Índice de participación entre
individuos que reúnan los
requisitos
• Representatividad de los
participantes
EFICACIA/EFICIENCIA
www.re-aim.org
• Efectos sobre los principales
resultados de interés
• Impacto sobre la caliad de vida y
resultados negativos
Ambos Definición del nivel
Redirigir las dimensiones y las
definiciones
DIMENSIÓN
ADOPCIÓN
IMPLEMENTACIÓN
MANTENIMIENTO
www.re-aim.org
DEFINICIÓN
• Índice de participación entre las
posibles ubicaciones
• Representatividad de las
ubicaciones participantes
• Dimensión del desarrollo de la
intervención en base a lo previsto
• Tiempo y costes de la intervención
• (Individual) Efectos a largo plazo
de la intervención (6 meses)
• (Ubicación) Dimensiones de la
continuación o modificación del
tratamiento
¿Por qué mediciones múltiples?
• Los clínicos y los planificadores no sólo se
centran en aspectos relativos a la
máxima eficacia
• Investigación
– Resultados biológicos frente a económicos
– Corto frente a largo plazo
– Sistema centrado en el paciente frente al
centrado en el proveedor
– Nivel de paciente frente al nivel del entorno
Ejemplos de resultados
• Incidencia de
diabetes
• Observancia
• Complicaciones
diabéticas
• Sostenibilidad
• Resultados
intermedios:
glucosa, tensión
arterial, lípidos
• Coste
• Protocolos de
tratamiento
• Aceptabilidad
• Cualidad de vida
• Eficiencia
económica
Diseño de estudios:
Calidad de vida (CDV)
Visión general
• ¿Por qué es importante la calidad de vida
(CDV)?
• ¿Cómo se mide la CDV?
– Calidad de vida relacionada con la salud
(CVRS)
– Años de vida ajustados por calidad (AVAC)
– Voluntad de pago por los beneficios sanitarios
(VP)
¿Por qué es importante la CDV?
• El aumento de las enfermedades crónicas
está trasladando el énfasis desde las
medidas sanitarias objetivas (mortalidad y
morbilidad) hacia las subjetivas (SAE, CVRS)
• La perspectiva de la persona/paciente va
creciendo en importancia
• Creciente importancia de los factores
económicos
• Cambios en la organización y prestación de
atención sanitaria
¿Cómo se mide la CDV?
• La CDV es un elemento multidimensional
que comprende la percepción subjetiva
del individuo del bienestar físico,
emocional y social
• Incluye a la vez un componente cognitivo
(por ejemplo, satisfacción) y un
componente emocional (por ejemplo,
felicidad)
Campbell A, et al. The Quality of American Life, New York, Russell Sage, 1976
Medir la CDV
• Específica de una enfermedad
– Se centra en problemas concretos
– Hipoglucemia, inyecciones de insulina,
automonitorización de la glucemia,
restricciones dietéticas
– DQOL, Diabetes-39, PAID, DTSR
• Global
– Se utiliza en grupos de personas sanas y
enfermas
Conceptos relacionados con los
resultados sanitarios (globales)
• Calidad de vida relacionada con la salud
(CVRS)
• Años de vida ajustados por la calidad
(AVAC)
• Voluntad de pago por los beneficios
sanitarios (VP)
Calidad de vida relacionada con la
salud (CVRS)
• La CVRS se refiere al impacto de los
aspectos sanitarios de la vida de un
individuo sobre su calidad de vida o
bienestar general, o se refiere al
• Valor del estado de salud para el
individuo t
CVRS global : Formas de medición
• Perfil sanitario: enfoque no basado en las
preferencias (por ejemplo, SF-36, SIP)
– No puede arrojar una puntuación única
– No puede utilizarse para la evaluación
económica
• Medición de la utilidad: enfoque basado
en las preferencias (por ejemplo, QWB,
HUI, EUROQOL)
– Puede arrojar una puntuación única
– Diseñado para la evaluación económica
Mediciones globales de la CDV
(no basadas en las preferencias)
• Formulario corto de la encuesta general
sobre salud, Estudio de resultados
médicos (SF-36, SF-20, SF-12)
– Capta la función física, social y el desempeño
de roles, la disfunción conductual
– Capta la salud mental, la percepción de la
salud en general y el dolor, reflejando los
componentes subjetivos
– Disponible en múltiples idiomas
Fuentes preferidas
• Comunidad
– Se utiliza para programas con financiación
pública
– Problema ético de discriminación contra las
personas enfermas o discapacitadas
• Pacientes
– Apropiada para evaluar intervenciones
alternativas para una misma afección
• Profesionales sanitarios
Años de vida ajustados por calidad
(AVAC)
• Resumen de la medición de los
resultados que incorpora la calidad o
utilidad de un estado de salud a la
duración de la supervivencia
Matriz de AVAC
• Dos posibles efectos de una enfermedad
o una intervención:
– Alargar la vida
– Mejorar la calidad de vida relacionada con la
salud
• Los AVAC combinan los dos efectos de
manera multiplicativa
Conclusión
• La CDV es un resultado importante
• Los datos sobre el impacto de las
intervenciones sobre la CDV son escasos
• Investigaciones futuras
– CDV como resultado principal
– Diferentes modos de medir la CDV
Diseño de estudios:
Conceptos básicos para el análisis
económico de las intervenciones
sanitarias
Visión general
• ¿Por qué deberíamos plantearnos hacer
un análisis económico?
• Diseños de estudio
• Conceptos relacionados con los costes y
la medición de los costes en los estudio
¿Por qué realizar análisis
económicos?
• Los recursos sanitarios son limitados
• Algunas intervenciones tienen mejor
relación resultados/inversión que otras
• Todas las opciones sanitarias tienen un
“coste de oportunidad”
• Tanto planificadores como agencias de salud
pública, aseguradoras, proveedores
sanitarios, pacientes, etc. deben tomar
decisiones respecto a la atención sanitaria
Preguntas que se responden
mediante el análisis económico
• ¿Cuánto cuesta una enfermedad?
• ¿Cuánto cuesta el tratamiento o la
prevención de dicha enfermedad?
• ¿Cómo son los beneficios en comparación
con los costes? (es decir, ¿cuál es el valor
de la intervención?)
COSTES
Alternativa más
eficaz, pero
más costosa
Alternativa
menos eficaz
y más costosa
B
E
D
Alternativa más
económica, pero
menos eficaz
A
RESULTADOS
C
Alternativa
más eficaz y
menos costosa
Diseños de estudios generales
sobre economía de la salud
• Análisis de costes
• Análisis de eficiencia económica
• Análisis de utilidad económica
Teutsch and Harris, Prevention Effectiveness, 1996
Análisis de los costes
• ¿Cuánto cuesta una intervención, un
programa o una enfermedad?
Análisis de la eficiencia económica
• Herramienta de análisis mediante la cual
se comparan los costes y efectos de un
programa con los costes y efectos de otro
programa o con no hacer nada
• Se expresa en términos de diferencia
entre los costes dividida por la diferencia
entre los resultados
Gold et al. Cost-effectiveness in Health and Medicine, 1996
Ejemplos de eficiencia económica
• En personas > 25 años de edad, realizar
revisiones en la clínica del médico cuesta
236.449 USD por cada año de vida
ganado, en comparación con no
realizarlas
CDC Diabetes Cost-effectiveness Group, JAMA, 1998
Análisis de la utilidad económica
• Tipo de análisis de eficiencia económica
en el cual los resultados se ajustan para
que representen el impacto de la
intervención sobre la calidad de vida
• Definido como diferencia entre costes
dividida por la diferencia en años de vida
ganados ajustados por calidad (AVAC)
Ejemplos de utilidad económica
• En personas > 25 años de edad, la
utilidad económica de realizar
revisiones oportunistas para detectar
diabetes representa 56.649 USD más por
cada año de vida ganado ajustado por
calidad que no hacer revisiones
CDC Diabetes Cost-effectiveness Group, JAMA, 1998
Formas básicas de llevar a cabo
estudios de eficiencia económica
• Dentro del ensayo: Análisis de los costes y
efectos utilizando datos reales
recopilados durante un ensayo clínico
• Basados en modelos: Simulación de los
costes y efectos a lo largo del ciclo vital
utilizando modelos matemáticos y datos
procedentes de publicaciones científicas
Tres perspectivas importantes
• Sistema sanitario: Una organización de
mantenimiento de la salud podría tener en
cuenta tan sólo los costes relacionados con
los servicios clínicos que preste
• Pagador: Un empresario podría tener en
cuenta los gastos adicionales que afecten a
la productividad de los empleados
• Social: Se tendrán también en cuenta los
costes que recaigan directamente sobre los
pacientes
Resumen: tipos de análisis
económico
• Análisis de costes
– Costes totales de la enfermedad y/o la
intervención
• Análisis de eficiencia económica
– Diferencia entre los costes dividida por la
diferencia entre los resultados obtenidos
• Análisis de la utilidad económica
– Diferencia entre los costes dividida por la
diferencia entre los resultados obtenidos
ajustados por calidad (por ejemplo, AVAC)
Conceptos relacionados con los
costes
• Costes de oportunidad
• Costes marginales
• Descuento temporal
• Tipos de costes
Términos económicos
• En teoría económica, se denomina
“costes” al valor de los beneficios
sacrificados que podrían o no ser
mensurables en metálico
Richardson J. Economic evaluation of health promotion: Friend or foe?
Aust NZ J Public Health 1998;22:247-53.
Costes de “oportunidad”
• Ya que no podemos gastar un dólar en dos
lugares al mismo tiempo, los costes de
oportunidad representan el valor de la
oportunidad perdida al emplear los
recursos en un lugar en vez de otro
Costes “marginales” frente a los
totales
• La evaluación económica de las
intervenciones sanitarias por lo general
se preocupa de los costes marginales y no
de los costes totales de una intervención.
Richardson J. Aust NZ J Public Health 1998;22:247-53.
¿Qué significa “marginal”?
• Un coste es “marginal” sencillamente
cuando representa la diferencia entre dos
cantidades
• El coste marginal se calcula restándole al
coste total de A el coste total de B:
coste marginal = $A - $B
Descuento temporal
• La práctica de reducir el valor de los
costes cuando se producen en el futuro,
de modo que puedan compararse con los
costes que tienen lugar en el presente
Richardson J. Aust NZ J Public Health 1998;22:247-53.
Descuento temporal: ¿Para qué lo
hacemos?
• Si no se gastan los fondos en programas de
salud, entonces podrán invertirse y ganar un
porcentaje de interés
– En alguna fecha futura, los fondos podrán cubrir más
gastos sanitarios
– Sin embargo, cuando se llegue a esa fecha concreta
del futuro, se podría volver a utilizar el mismo
argumento
– Por consiguiente, podría justificarse no gastar nunca
nada en sanidad
• Por lo tanto, necesitamos expresar los costes
relativos al mismo período de tiempo, es decir,
su valor en el presente
Richardson J. Aust NZ J Public Health 1998;22:247-53
Descuento temporal: Convertir los
costes futuros en valores actuales
Proyecto A
Año 1
Año 2
Año 3
Año 4
30.000
----
-----
----
6.000
8.000
8.000
Valor actual
30.000
Coste=30.000
Proyecto B
Coste=30.000
8.000 6.000
+8.000/(1+0,03)
+8.000/(1+0,03)2
+8.000/(1+0,03)3
= 28.629
Tipos de costes
• Médicos directos:
– Costes de la propia intervención
• p.ej., tiempo del facultativo, análisis de laboratorio
– Costes de la atención rutinaria
• p.ej., tratamiento de las complicaciones microvasculares
– Costes del tratamiento de los efectos secundarios
• p.ej., hipoglucemia
• No médicos directos:
– Costes en los que incurre el paciente
• p.ej., cinta andadora, zapatillas de deporte
• Indirectos:
– Costes de la pérdida de productividad por enfermedad
– Costes de la pérdida de productividad por fallecimiento
Medición del “valor”
• Cociente de eficiencia económica
• Año de vida ajustado por calidad
• Cociente de utilidad económica
Cociente de eficiencia económica
Diferencia en eficacia =
Eficacia con un programa – Eficacia sin
dicho programa
Cociente de eficiencia económica
• Cociente de EE = Diferencia entre los
costes dividida por la diferencia en
eficacia
• Diferencia entre los costes =
coste con un programa – coste sin
dicho programa
¿Qué incluyen los costes?
Coste total =
Costes médicos directos +
Costes no médicos directos +
Costes indirectos
¿Qué incluye la eficacia?
• La eficacia es una medida de los
resultados sanitarios
• Ejemplos:
– Número de casos de diabetes prevenidos
– Número de días de vista salvada
– Número de años de vida salvada
Limitaciones del uso del número de años de
vida salvada en la medición de la eficacia
• El número de años de vida salvada no es
un buen criterio de medición cuando el
principal beneficio del programa es
mejorar la calidad de vida, y no
aumentar la longevidad
Estándares de medición de la
eficacia
• Dos efectos posibles de una intervención:
– Alargar la vida
– Mejorar la calidad de vida relativa a la salud
• Los estándares de medición combinan
ambos efectos
Ejemplo de estándar de medición
de eficacia
Año de vida ajustado por calidad
(AVAC)
Cómo calcular un AVAC
• Asignamos un número que corresponda
con la calidad del estado de salud
durante cada período de supervivencia
– Por ejemplo:
salud óptima = 1
muerte = 0
ceguera = 0,8
– Cuando hablamos de la “calidad” del estado
de salud solemos referirnos a la utilidad
• Sumamos las utilidades a lo largo de
períodos de tiempo
AVACs obtenidos a raíz de una
intervención
Salud
óptima
1
Sin el programa
Calidad de vida
relacionada con la salud
Con el programa
0
Duración (años)
Fallecimientos
sin el
programa
Fallecimientos
con el
programa
Análisis de la utilidad económica
• Si aplicamos los AVAC como medida de los
resultados en el análisis de eficiencia
económica, éste pasa a ser un análisis de
la utilidad económica
Cociente de utilidad económica
• Cociente de utilidad económica =
Diferencia entre los costes dividida por la
diferencia en la utilidad
• Ejemplo de revisiones para detectar
casos no diagnosticados de diabetes:
Cociente de utilidad económica =
4.000 USD/ 0,08 =
50.000 / AVAC
¿Por qué difiere el cociente de
eficiencia económica al cociente de
utilidad económica?
• Se ganó más en salud cuando se tuvo en
cuenta la mejora de la calidad de vida
• Diferencia en eficacia = 0,02 años de vida
• Diferencia en utilidad = 0,08 AVAC
Lista de control para la evaluación
• ¿Se da una descripción integral de otra
alternativa contra la que se compite?
• ¿Se describe la perspectiva?
• ¿Se determinan todos los costes
importantes y relevantes y las
consecuencias de cada una de las
alternativas?
• ¿Se miden los costes y las consecuencias
con exactitud en las unidades apropiadas?
Lista de control para la evaluación
• ¿Se ajustaron los costes y las
consecuencias en base a la diferencia en
el momento de ocurrencia?
• ¿Se realizó un análisis incremental de los
costes y los que genera la alternativa?
• ¿Se tiene en cuenta la posibilidad de la
inexactitud de los cálculos y sus
consecuencias?
Diseño de estudios:
Métodos de investigación
cuantitativa
Visión general
• La investigación cuantitativa en la
investigación traslacional
• Evaluar la calidad de la investigación
cuantitativa
– Muestra del estudio
– Medición de los resultados
– Sesgo
– Análisis de los datos
Utilizar la investigación cuantitativa
en los proyectos traslacionales
• Las mismas herramientas y técnicas que
en otros proyectos cuantitativo
• Medición de los resultados del proyecto o
intervención a traducir
Evaluar la calidad: Muestra del
estudio
• Su muestra debería reflejar al conjunto
de la comunidad diana
• Incluya un plan detallado de
reclutamiento
– ¿Cuál es la población de su estudio?
– ¿Como y dónde llegará hasta la misma?
Evaluar la calidad:
Muestra del estudio – tamaño de la
muestra
• Potencia – probabilidad de rechazar una
hipótesis nula cuando ésta es falsa (1-)
• Depende del diseño del estudio y del
método de aleatorización, de la potencia
deseada, del índice de error tipo I y del
resultado que se esté estudiando
– Programas informáticos: SIZ, PASS, Egret
– Calculadoras online de tamaño de la muestra
Evaluar la calidad:
Muestra del estudio – tamaño de la
muestra
• Ejemplos de calculadoras online de
tamaño de muestra (consultar folleto
adjunto):
– http://www.openepi.com/Menu/OpenEpiMenu.htm
– http://stat.ubc.ca/~rollin/stats/ssize/
Evaluar la calidad:
Medición de resultados
• Debería planificar lo siguiente a la hora
de diseñar su estudio:
– Cómo van a medirse los resultados
– Confidencialidad de los datos de los
pacientes
– Ritmo de los análisis del estudio
– Ser conservador y no demasiado optimista
respecto a la magnitud del cambio
Evaluar la calidad: Sesgo
• Tipos de sesgo
– Sesgo en la selección
• Falacia de Berkson
– Error de clasificación (información sesgada)
• Sesgo de memoria
– Por confusión
• Alcohol y riesgo de cáncer oral
Evaluar la calidad: Sesgo
• Debería intentar evitarse la confusión
durante la fase de análisis
• El sesgo en la selección y el error de
clasificación no pueden corregirse en la
estadística y deben evitarse
Evaluar la calidad: Análisis de datos
• Un plan de análisis de datos debería
incluir la descripción de:
– Cómo y en qué unidades se medirán los
resultados
– Cómo se medirán la aleatorización, el índice de
respuesta, la retención y la observancia
– Cómo se garantizará y se evaluará la calidad de
los datos y cómo éstos se protegerán
– Cómo se analizarán los datos; es decir,
tratamiento de variables continuas y categóricas,
pruebas estadísticas planificadas y/o descripción
de análisis textual de datos
Curso para la solicitud de
subvenciones para proyectos de
investigación FID-BRIDGES : Día 2
K.M. Venkat Narayan
Mary Beth Weber
Universidad de Emory, Atlanta
BRIDGES es un proyecto de la FID que cuenta con una subvención educativa de Eli Lilly and Company
Desarrollo de subvenciones
Visión general de la presentación
• Propuestas y objetivos del estudio
• Antecedentes
• Plan de investigación
• Sostenibilidad
• Sujetos humanos
Propuestas y objetivos del estudio
Propuesta: Evaluar la eficacia, la eficiencia económica
y la sostenibilidad y
de objetivos
un programa de prevención de la
Propuestas
diabetes basado en la comunidad en Chennai (India),
utilizando un ensayo controlado al azar, con 700
personas con prediabetes a las que se ha asignado al
azar ya sea asesoramiento estándar sobre estilo de vida
o una intervención intensiva sobre el estilo de vida
adaptada a su cultura, de bajo coste
– Objetivo 1: Evaluar la eficacia de la intervención
sobre el estilo de vida evaluando los distintos
cambios en cada grupo según los siguientes:
• Resultados primarios: incidencia de DMT2
• Resultados secundarios: peso corporal,
porcentaje de grasa corporal, índice de masa
corporal, cociente cintura-cadera, glucosa en
ayunas, tensión arterial, lípidos en plasma,
actividad y dieta
Propuesta: Evaluar la eficacia, la eficiencia económica
y la sostenibilidad de un programa de prevención de la
diabetes basado en la comunidad en Chennai (India),
utilizando un ensayo controlado al azar, con 700
personas con prediabetes a las que se ha asignado al
azar ya sea asesoramiento estándar sobre estilo de vida
o una intervención intensiva sobre el estilo de vida
adaptada a su cultura, de bajo coste
–Objetivo:
Objetivo 1:
Evaluarclaramente
la eficacia delalaesencia
intervención
Expresa
del
sobreestudio,
el estilo de
vida evaluando
los distintos
incluyendo
importantes
cambios
en cada
grupo
los siguientes:
detalles
sobre
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investigación.
El
• Resultados
incidencia
de DMT2 en
objetivo primarios:
también puede
expresarse
• Resultados
corporal,
forma desecundarios:
pregunta o peso
hipótesis.
porcentaje de grasa corporal, índice de masa
corporal, cociente cintura-cadera, glucosa en
ayunas, tensión arterial, lípidos en plasma,
actividad y dieta
Propuesta: Evaluar la eficacia, la eficiencia económica
y la sostenibilidad de un programa de prevención de la
diabetes basado en la comunidad en Chennai (India),
utilizando un ensayo controlado al azar, con 700
personas con prediabetes a las que se ha asignado al
azar ya sea asesoramiento estándar sobre estilo de vida
o una intervención intensiva sobre el estilo de vida
adaptada a su cultura, de bajo coste
– Objetivo 1: Evaluar la eficacia de la intervención
sobre el estilo de vida evaluando los distintos
cambios en cada grupo según los siguientes:
• Resultados primarios: incidencia de DMT2
• Resultados secundarios: peso corporal,
porcentaje de grasa corporal, índice de masa
corporal, cociente cintura-cadera, glucosa en
ayunas, tensión arterial, lípidos en plasma,
actividad y dieta
Propuesta: Evaluar la eficacia, la eficiencia económica
y la sostenibilidad de un programa de prevención de la
diabetes basado en la comunidad en Chennai (India),
utilizando un ensayo controlado al azar, con 700
personas con prediabetes a las que se ha asignado al
azar ya sea asesoramiento estándar sobre estilo de vida
o una intervención intensiva sobre el estilo de vida
adaptada a su cultura, de bajo coste
– Objetivo 1: Evaluar la eficacia de la intervención
sobre el estilo de vida evaluando los distintos
cambios en cada grupo según los siguientes:
• Resultados primarios: incidencia de DMT2
• Resultados secundarios: peso corporal,
porcentaje de grasa corporal, índice de masa
corporal, cociente cintura-cadera, glucosa en
ayunas, tensión arterial, lípidos en plasma,
actividad y dieta
Propuesta: Evaluar la eficacia, la eficiencia económica
y la sostenibilidad de un programa de prevención de la
diabetes basado en la comunidad en Chennai (India),
utilizando un ensayo controlado al azar, con 700
personas con prediabetes a las que se ha asignado al
azar ya sea asesoramiento estándar sobre estilo de vida
o una intervención intensiva sobre el estilo de vida
adaptada a su cultura, de bajo coste
– Objetivo 1: Evaluar la eficacia de la intervención
sobre el estilo de vida evaluando los distintos
cambios en cada grupo según los siguientes:
• Resultados primarios: incidencia de DMT2
• Resultados secundarios: peso corporal,
porcentaje de grasa corporal, índice de masa
corporal, cociente cintura-cadera, glucosa en
ayunas, tensión arterial, lípidos en plasma,
actividad y dieta
Propuesta: Evaluar la eficacia, la eficiencia económica y
la sostenibilidad de un programa de prevención de la
diabetes basado en la comunidad en Chennai (India),
utilizando un ensayo controlado al azar, con 700
personas con prediabetes a las que se ha asignado al
azar ya sea asesoramiento estándar sobre estilo de vida
o una intervención intensiva sobre el estilo de vida
adaptada a su cultura, de bajo coste
– Objetivo 1: Evaluar la eficacia de la intervención
sobre el estilo de vida evaluando los distintos
cambios en cada grupo según los siguientes:
• Resultados primarios: incidencia de DMT2
• Resultados secundarios: peso corporal,
porcentaje de grasa corporal, índice de masa
corporal, cociente cintura-cadera, glucosa en
ayunas, tensión arterial, lípidos en plasma,
actividad y dieta
Propuesta: Evaluar la eficacia, la eficiencia económica
y la sostenibilidad de un programa de prevención de la
diabetes basado en la comunidad en Chennai (India),
utilizando
un ensayo
controlado
azar, con 700los
Objetivo:
Describe
cómoalresponderán
personas
con prediabetes
a las que
asignado al
investigadores
a la pregunta
deselahainvestigación
azar ya sea asesoramiento estándar sobre estilo de vida
o una intervención intensiva sobre el estilo de vida
adaptada a su cultura, de bajo coste
– Objetivo 1: Evaluar la eficacia de la intervención
sobre el estilo de vida evaluando los distintos
cambios en cada grupo según los siguientes:
• Resultados primarios: incidencia de DMT2
• Resultados secundarios: peso corporal,
porcentaje de grasa corporal, índice de masa
corporal, cociente cintura-cadera, glucosa en
ayunas, tensión arterial, lípidos en plasma,
actividad y dieta
Propuestas y objetivos
• Propuesta 1:
¿Pueden utilizarse la educación de iguales
y los grupos de apoyo para influir sobre la
opción de estilo de vida y prevenir la
obesidad entre los hombres que viven en
Karachi?
Ejemplo de propuesta
• Propuesta 1:
¿Pueden utilizarse la educación de iguales
y los grupos de apoyo para influir sobre
las opciones de estilo de vida y prevenir
la obesidad entre los varones que viven
en Karachi?
• Problemas:
– ¿Diseño del estudio?
– Los resultados sobre la elección del estilo de
vida son vagos
Propuestas y objetivos:
Información general
• Comenzar por resumir la necesidad de
realizar este estudio
• Expresar claramente el principal objetivo
de la investigación en forma de
propuestas o de una hipótesis
• Describir brevemente cómo va realizar el
proyecto enumerando los objetivos o en
un párrafo
Propuestas y objetivos:
Información general
• Tras leer la sección de propuestas, el
lector debería ser capaz de:
– Determinar la necesidad de su proyecto
– Estar de acuerdo en que el proyecto es
necesario
– Resumir el propósito principal y el conjunto
de métodos de su proyecto
– Sentirse lo suficientemente entusiasmado e
interesado como para leer el resto de la
propuesta
Antecedentes
Antecedentes
• Resuma la bibliografía pertinente
– El problema sobre el que trata su proyecto
– Otros estudios que traten el mismo problema
– La investigación que usted quiera trasladar
– Respaldos a las teorías y métodos que usted
esté utilizando
• Investigación preliminar
Antecedentes
• Su sección de antecedentes debería:
– Ser rigurosa y sucinta
– Estar bien redactada
– Resultar fácil de leer y seguir
• Con subtítulos
– Ser pertinente
Plan de investigación
Describa CÓMO planea contestar a la
pregunta de su investigación, incluyendo:
1. Duración del estudio
Meses
Actividad
Reclutamiento y
revisiones
Pruebas en origen y
aleatorización
1
2
3
4
5
6
7
8
9
Describa CÓMO planea contestar a la
pregunta de su investigación, incluyendo:
1. Duración del estudio
2. Información sobre la muestra
– Potencia y tamaño de la muestra
– Descripción de la muestra con
criterios de exclusión e inclusión
– Plan de reclutamiento
Describa CÓMO planea contestar a la
pregunta de su investigación, incluyendo:
1. Duración del estudio
2. Información sobre la muestra
3. Intervención
• Aleatorización
• Brazo de control
• Brazo de intervención
Describa CÓMO planea contestar a la pregunta
de su investigación, incluyendo:
1. Duración del estudio
2. Información sobre la muestra
3. Intervención
4. Pruebas del estudio
– Tabla de todas las pruebas del estudio y calendario
de pruebas
– Describa cómo medirá todos los resultados
primarios y secundarios, así como el resto de los
resultados
– Incluya descripciones de los análisis de rastreo, en
origen y de seguimiento
– Pruebas de aleatorización, observancia,
reclutamiento
Describa CÓMO planea contestar a la
pregunta de su investigación, incluyendo:
1. Duración del estudio
2. Información sobre la muestra
3. Intervención
4. Pruebas del estudio
5. Plan de análisis de datos
— Calidad de los datos
— Análisis de datos
Describa CÓMO planea contestar a la
pregunta de su investigación, incluyendo:
1. Duración del estudio
2. Información sobre la muestra
3. Intervención
4. Pruebas del estudio
5. Plan de análisis de datos
• Personal clave
Plan de investigación: errores
frecuentes
1. No está dentro del marco del programa
BRIDGES
2. No es lo suficientemente detallado
3. Falta de cohesión
4. Legibilidad
Plan de investigación: Errores
frecuentes
• No es lo suficientemente detallado
– “falta una visión clara del alcance... quién
participará y cómo”
– “no está claro qué escalas se utilizarán”
– “no se menciona cómo se obtendrán los datos”
– “faltan definiciones claras” de los sistemas de
medición de los resultados
– No se describen las herramientas de medición
– “a la propuesta le faltan detalles importantes”
– No hay cálculos de potencia
– No se da apoyo a la viabilidad de las pruebas
y/o la intervención del estudio
– “el marco teórico... no está definido”
Plan de investigación: Errores
frecuentes
• Desacuerdo entre las distintas partes
del proyecto para el que se solicita la
subvención
– “falta de cohesión entre” objetivos,
mediciones del estudio y resultados
– “la duración y las cifras” resultan “de algún
modo inconsistentes” con el diseño del
estudio
– Los costes no reflejan todos los
componentes del estudio
Plan de investigación: Errores
frecuentes
1. Legibilidad
– “las hipótesis no están bien formuladas”
– “la propuesta escrita es de naturaleza
superficial”
– Inconsistencia en la terminología
Plan de investigación:
Evitar los errores frecuentes
• Leer con atención el anuncio de la
convocatoria
• Repasar varias veces, haciendo
correcciones
• Reclutar a otros lectores
Sostenibilidad
Sostenibilidad
• Debería incluir:
– La sostenibilidad debería estar integrada en
el estudio
– Descripción detallada de cómo se sostendrá
el programa
• ¿Qué es sostenible?
• Quién continuará el programa tras finalizarse
la investigación: miembros de la comunidad,
la institución investigadora, etc.
– Impacto futuro
Sujetos humanos
Sujetos humanos
• Población sujeto
• Fuentes de materiales para la
investigación
• Datos y plan de monitorización de la
seguridad
• Riesgos potenciales
• Beneficios que se anticipan
Sujetos humanos
• Procedimientos para la protección de los
sujetos humanos
• Procedimientos para garantizar la
confidencialidad
• Procedimientos de consentimiento
• Impacto del estudio
Sujetos humanos
• http://www.hhs.gov/ohrp/
– Lista de control para el consentimiento
informado:
http://www.hhs.gov/ohrp/humansubjects/as
surance/consentckls.htm
• Juntas de revisión
institucionales/Comités de supervisión de
proyectos de investigación
Criterios de evaluación:
Últimas reflexiones sobre la
preparación de una solicitud de
subvención
Estructura del sistema de subvenciones
del programa BRIDGES
• Propósito de la investigación y objetivos
específicos
• Antecedentes
• Plan detallado de investigación
• Sostenibilidad e impacto futuro
Redacción de propuestas
A. Propuesta de la investigación y objetivos
específicos (máximo 1-2 páginas)
–
–
–
–
–
–
–
–
Comenzar explicando claramente la propuesta
Plantear brevemente los fundamentos lógicos
Ir directamente a los objetivos
Convencer al lector de la importancia y la
novedad
Decir cuándo y sobre quién se realizará el
estudio
Definir el diseño
Concluir definiendo con claridad los objetivos y
las preguntas del estudio
Definir su impacto sobre la planificación
Redacción de propuestas
B. Antecedentes (máximo 1-2 páginas)
– Hacer un resumen de la información
publicada hasta la fecha con un criterio
lógico
– Destacar qué falta por publicar
– Justificar la argumentación lógica de su
estudio
– Finalizar con un resumen claro
Redacción de propuestas
C. Plan detallado de investigación (máximo
6-7 páginas)
–
–
–
–
–
–
–
–
Población
Diseño del estudio propuesto
Resultados primarios y secundarios
Reclutamiento, rastreo
Criterios de eligibilidad y exclusión
Procedimientos de aleatorización
Detalles de la intervención
Grupo de control
Redacción de propuestas
C. Plan detallado de investigación
–
–
–
–
–
–
(cont.)
Mediciones (tabla)
Plan de análisis de datos para cada objetivo
Potencia del estudio
Equipo
Duración
Procedimientos de garantía de calidad
Redacción de propuestas
C. Sostenibilidad e impacto futuro
– ¿Es sostenible la intervención?
– ¿Puede implementarse gradualmente?
– ¿Cuenta con aportaciones de la comunidad y
los responsables de la planificación?
– ¿Es generalizable?
– Costes y eficiencia económica
– Difusión
– ¿Qué es nuevo e innovador?
Desarrollo de propuestas para la solicitud
de subvenciones: Reflexiones finales
• Comience pronto y desarrolle un calendario
• Medite y formule claramente las preguntas
concretas
• Realice una búsqueda concienzuda de lo
publicado hasta la fecha relativo al tema
• Redacte un resumen de una página con los
objetivos y pida la opinión de sus colegas
• Reúnase con ellos y hable sobre el plan del
estudio
• Escriba y reescriba en 1-2 páginas la propuesta
y los objetivos
Desarrollo de propuestas para la solicitud
de subvenciones: Reflexiones finales
• Redactar un borrador claro del plan de
investigación
• Pida que lo revisen y que aporten opiniones
críticas
• Vuelva a redactar el borrador de la
investigación
• Escriba los antecedentes
• Utilice tablas de medición
• Utilice diagramas para el concepto y el diseño
del estudio
Desarrollo de propuestas para la solicitud
de subvenciones: Reflexiones finales
• Redacte, lea y revise el documento varias
•
•
•
•
•
•
•
veces
Pida a distintas personas que lo lean y lo
comenten
Revise la ortografía y la gramática
No se repita
Sea breve (¡pero concienzudo!)
Utilice resúmenes y destaque los puntos clave
Hágalo ameno para el revisor
Durante los últimos dos días, sea compulsivo