Máster en investigación y
uso racional del medicamento
Curso de farmacoepidemiología y
farmacovigilancia
Estudios experimentales y observacionales en farmacoepidemiología y
farmacovigilancia
FJ Morales-Olivas
Departamento de Farmacología
Universitat de Valéncia
18 de enero de 2008
Tipos de estudio epidemiológicos
• Retrospectivos
• Prospectivos
• Experimentales
• Observacionales
• Descriptivos
• Analíticos
• Longitudinales
• Transversales
• Unicéntricos
• Multicéntricos
Tipos de estudios epidemiológicos
• Experimentales:
• Descriptivos:
– Ensayo clínico no controlado
• Analíticos
– Ensayo clínico controlado
• Observacionales:
• Descriptivos:
– Casos y series de casos
– Estudios de prevalencia
• Analíticos:
– Casos y controles
– Cohortes
Estudios observacionales analíticos
Casos y controles (retrospectivo)
Enfermedad
Diversos riesgos
Cohortes (prospectivo)
Riesgo
Diversas enfermedades
Tipos de estudio
• Con medicamentos:
– Experimentales
– Observacionales
• Sin medicamentos
¿Ensayo clínico o estudio
observacional?
ENSAYO
CLINICO
Investigador
ESTUDIO
OBSERVACIONAL
Con Protocolo con o
sin randomización
Prescripción
Evaluación de efectos
Uso habitual sin
Protocolo previo
Investigador
Tipos de estudio según la ley de
investigación biomédica
• Procedimientos invasivos en humanos
que no incluyan medicamentos
• Embriones y fetos humanos
• Material biológico incluyendo gametos y
preembriones
Diseño de los estudios (I): Estudios Analíticos
Estudios analíticos observacionales:
– Secuencia causa-efecto. Estudios de cohortes
– Secuencia efecto-causa. Estudios de casos y
controles.
Estudios analíticos experimentales:
– Ensayos controlados:
• Aleatorizados o no
Ventajas y limitaciones de los EC
controlados y aleatorizados
VENTAJAS:
LIMITACIONES:
• Existe un mayor control del
diseño.
• Menor posibilidad de sesgos
por la asignación aleatoria.
• Producen la mejor evidencia
respecto a la relación causaefecto.
• Son repetibles y
comparables entre sí.
• Coste muy elevado.
• Dificultad de ejecución.
Infraestructura sofisticada
• Solo se puede estudiar una
intervención y un efecto.
• Tiene limitaciones éticas,
sobre todo si hay placebo.
• Es un procedimiento
diferente a la práctica
habitual.
• La generalización puede ser
limitada.
Comparación entre los estudios de cohorte y de
casos y controles
Casos y controles
Cohortes
Duración limitada, relativamente
económico y fácil de llevar a cabo
Larga duración, costoso y de compleja
organización
Permite recoger información específica y
detallada sobre cada sujeto
El gran tamaño de la muestra impide
recoger datos específicos
Se refieren a un solo efecto o enfermedad
Permiten estudiar a la vez varios efectos
o enfermedades
Sujeto a sesgos de información y
selección.
Menos sesgos, pero más difíciles de
corregir.
Dificultad para recordar datos de la
exposición (sesgo de memoria)
Se conocen los datos de la exposición
No se registra la evolución de las
variables de la enfermedad en estudio
Se registra la evolución de la enfermedad
Puede ser el único método para detectar
efectos o reacciones adversas poco
frecuentes
Útil para efectos o reacciones
relativamente comunes
Diseño de los estudios (II): Estudios descriptivos
De base individual
– Series de casos.
– Comunicación de un caso.
De base poblacional:
– Descriptivos transversales, de prevalencia.
Ventajas y limitaciones
de los estudios transversales
VENTAJAS:
LIMITACIONES:
•
•
•
•
•
•
•
Fáciles de ejecutar.
Relativamente poco costosos.
Permite calcular la prevalencia
de una o varias enfermedades o
efectos adversos.
Se pueden estudiar varias
enfermedades o factores de
riesgo al mismo tiempo.
Precisan poco tiempo para su
ejecución.
Útiles en planificación sanitaria,
para conocer problemas y para
generar hipótesis.
•
•
No permite establecer la
causalidad.
No son útiles en enfermedades
raras o de corta duración.
Existe la posibilidad de sesgos
de selección e información.
Ventajas y limitaciones de los estudios de
caso único y series de casos
VENTAJAS:
LIMITACIONES:
•
•
•
•
•
•
•
Elementales y baratos.
Observación/es clínicas
realizadas por el médico en
contacto con el paciente .
Fuente de señal de alarma para
reacciones graves o poco
frecuentes.
Es un método que genera
hipótesis a comprobar con otros
métodos.
En ocasiones permite estimar
incidencia.
Se utiliza en los programas de
detección de RAM.
•
•
No permite establecer la
causalidad con claridad.
Las series recogidas en
periodos largos se ven
afectadas por los avances
médicos y en salud.
En ocasiones la información
que presentan es pobre y
limitada.
Elementos para cálculo de tamaño muestral
según el tipo de estudio
• Cohortes:
–
–
–
–
• Casos y controles:
Error tipo I (a)
Error tipo II (b)
RR mínimo a detectar
Relación expuestos/ no
expuestos
– Incidencia en población:
número de nuevos “casos”
en un periodo de tiempo.
–
–
–
–
–
Error tipo I (a)
Error tipo II (b)
RR mínimo a detectar
Relación casos/ controles
Prevalencia de la exposición
en controles.
Error tipo I = falso positivo
Error tipo II = falso negativo (Potencia = 1-b)
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