INDICACIONES FUERA DE FICHA
TÉCNICA:
INFORMES Y PROTOCOLOS
Clara Martorell
Palma, 11 de mayo 2012
Uso de medicamentos fuera de ficha técnica: concepto
Introducción - Regulación Nacional - Procedimientos HUSE - Experiencia HUSE



Uso en una indicación diferente a la aprobada.
Uso en la misma indicación aprobada pero en un
subgrupo distinto de pacientes, por ejemplo
pediátricos.
Uso en condiciones diferentes a las incluídas en la
ficha técnica.
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Uso de medicamentos fuera de ficha técnica
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X Curso de Selección y Evaluación de Medicamentos
Uso de medicamentos fuera de ficha técnica
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
Patología o indicación
 en
Oncología usar un medicamento indicado en fase
metastásica para un tratamiento adyuvante

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

Posología: dosis y/o frecuencia
Asociación con otros fármacos
Duración del tratamiento
Vía de administración
Edad del paciente
X Curso de Selección y Evaluación de Medicamentos
Uso de medicamentos fuera de ficha técnica: justificación
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
El retraso entre la generación de la evidencia y su
incorporación al registro.
La exclusión de determinados grupos de pacientes de
los ensayos clínicos, por ejemplo, la población
pediátrica o pacientes con IRC.
El desinterés de la industria en registrar nuevas
indicaciones.
Sólo el fabricante puede solicitar la modificación de
la ficha técnica, excepto por motivos de seguridad.
X Curso de Selección y Evaluación de Medicamentos
Posicionamiento terapéutico: del registro a la aplicación clínica
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Agencias
reguladoras
• Ficha técnica
• Informe
científico
Áreas
asistenciales
• Servicios
clínicos
• Comisión de
Farmacia y
Terapéutica
• Sociedades
científicas
• NICE
• CCAA
Guías y protocolos
clínicos
• Revisar
evidencias y
decidir el
posicionamiento
clínico
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Posicionamiento terapéutico: del registro a la aplicación clínica
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Agencias
reguladoras
• Ficha técnica
• Informe
científico
-Fuentes bibliográficas
Publicaciones revistas
Biblio Cochrane,…
-Otras:
Agencias Eval Tec San: GPC
Sociedades científicas: GPC,
Génesis
Servicios Salut Com.Autónomas
Áreas
asistenciales
• Servicios
clínicos
• Comisión de
Farmacia y
Terapéutica
• Sociedades
científicas
• NICE
• CCAA
Guías y
protocolos clínicos
• Revisar
evidencias y
decidir el
posicionamiento
clínico
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Posicionamiento terapéutico: del registro a la aplicación clínica
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Agencias
reguladoras
• Ficha técnica
• Informe
científico
Áreas
asistenciales
• Servicios
clínicos
• Comisión de
Farmacia y
Terapéutica
• Sociedades
científicas
• NICE
• CCAA
Guías y
protocolos clínicos
• Revisar
evidencias y
decidir el
posicionamiento
clínico
Criterios para el posicionamiento
terapéutico
• Evidencia científica
• Eficiencia
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Posicionamiento terapéutico: del registro a la aplicación clínica
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Fase 1: de evaluación técnica:



Eficacia
Seguridad
Coste

MBE

Economía de la salud
Fase 2: de posicionamiento terapéutico


Criterios principales: Eficacia y Seguridad
 Relación Beneficio-Riesgo
Criterios secundarios: Conveniencia y Coste
 Relación Coste-efectividad
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+ algoritmos
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El uso FFT es frecuente. Hay estudios que indican, que de forma global
los medicamentos se utilizan en condiciones diferentes de las aprobadas
hasta en el 21% de los tratamientos.
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Posicionamiento terapéutico: del registro a la aplicación clínica
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•
•
Estudio descriptivo, retrospectivo
Se estudiaron todos los protocolos de
tratamiento con antinetoplásicos iniciados en el
Servicio de Oncología en marzo del 2010.
122 pacientes con 126 nuevos tratamientos
antineoplásicos, que correspondían a 112
protocolos diferentes.
46,7 % mujeres con una edad mediana de
58,4 años (rango 20 a 83)
126 tractamientos  75 (60%) FFT
52%  indicación diferente a la contemplada
en la ficha técnica
84% posología diferente
32% en una indicación y posología no
aprobadas
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Real decreto 1015/2009, de 19 de Junio
Regula la disponibilidad de medicamentos en
situaciones especiales.
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Uso compasivo de medicamentos en investigación
Uso de medicamentos en condiciones diferentes a
las autorizadas
Acceso a medicamentos no autorizados en España
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Artículo 13. Requisitos para el acceso a medicamentos en condiciones
diferentes a las autorizadas en España.

1. La utilización de medicamentos autorizados en condiciones diferentes a
las establecidas en su ficha técnica, tendrá carácter excepcional y se
limitará a las situaciones en las que se carezca de alternativas
terapéuticas autorizadas para un determinado paciente, respetando en
su caso las restricciones que se hayan establecido ligadas a la
prescripción y/o dispensación del medicamento y el protocolo
terapéutico asistencial del centro sanitario. El médico responsable del
tratamiento deberá justificar convenientemente en la historia clínica la
necesidad del uso del medicamento e informar al paciente de los posibles
beneficios y los riesgos potenciales, obteniendo su consentimiento conforme
a la Ley 41/2002, de 14 de noviembre.
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Uso de medicamentos fuera de ficha técnica
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
2. La Agencia podrá elaborar recomendaciones de uso cuando
pudiera preverse razonablemente un riesgo para los pacientes
derivado de la utilización de un medicamento en condiciones no
contempladas en la ficha técnica, cuando se trate de
medicamentos sometidos a prescripción médica restringida,
conforme al Real Decreto 1345/2007, de 11 de octubre, o
cuando el uso del medicamento en estas condiciones suponga un
impacto asistencial relevante.
3. Las recomendaciones que emita la Agencia se tendrán en
cuenta en la elaboración de protocolos terapéuticos asistenciales
de los centros sanitarios.
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






Adaptación a la normativa internacional
Definición adecuada de Uso Compasivo y Off-label o FFT
Simplifica trámites
Responsabilidad del médico y hospital:
 La evaluación en base a eficacia y seguridad en primer nivel, y
conveniencia y eficiencia en segundo.
 Potencia el papel de las CFT
Reconoce los protocolos terapéuticos institucionales de los
hospitales
Permite la individualización de la decisión en casos específicos
La AEMPS se reserva la posibilidad de emitir recomendaciones
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X Curso de Selección y Evaluación de Medicamentos
X Curso de Selección y Evaluación de Medicamentos
Uso de medicamentos fuera de ficha técnica
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Según el RD, la responsabilidad del uso de medicamentos en condiciones
diferentes de las aprobadas queda reducida al ámbito del médico, no
requiriéndose aprobación de la Agencia Española de Medicamentos y Productos
Sanitarios (AEMPS), ya que las agencias no tienen la misión de regular la
práctica médica.
Los hospitales se han dotado de diferentes medios para establecer una política
de utilización de medicamentos, en los que tienen un papel primordial las
Comisiones de Farmacia y Terapéutica, responsables de promocionar el uso
seguro, efectivo y eficiente de la medicación utilizada en un hospital.
Las CFT han definido unos procedimientos normalizados de trabajo, cómo se va
a realizar y supervisar la utilización de medicamentos en condiciones distintas de
las autorizadas en cada hospital.
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Uso de medicamentos fuera de ficha técnica
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Es importante que se apliquen los criterios de elección y posicionamiento
de un medicamento, y ello independientemente de si es indicación
contemplada en la ficha técnica o no. Hay que priorizar el beneficio del
paciente y de la sociedad, y el RD permite seguir y reforzar la aplicación
de los criterios básicos de la utilización de medicamentos, incluyendo la
eficiencia.
En el RD se potencie de forma inusual a nivel normativo la existencia de un
protocolo asistencial. Es la primera vez que se obliga legalmente a un
médico a respetar un protocolo o unas restricciones establecidas para la
prescripción de un medicamento.
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Uso de medicamentos fuera de ficha técnica
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La consideración de la relación de coste/efectividad en el proceso de
selección de medicamentos es tan importante en las indicaciones aprobadas
como en las no aprobadas
En el Hospital …
 Es responsabilidad de las CFyT
 El coste (y la financiación) puede llegar a ser el problema central
 Decisión
de aprobar o denegar un uso FFT por aspectos de
coste/efectividad.
 Autorización de usos FFT por mejor perfil de coste-efectividad, aun a pesar
de existir medicamentos registrados alternativos
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Procedimientos en HUSE
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X Curso de Selección y Evaluación de Medicamentos
Procedimientos en HUSE
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1. Aquellos que se soliciten por primera vez para utilización en condiciones FFT.
2. Los medicamentos para los que la Comisión de Farmacia lo establezca por
listado positivo haciendo constar si se requiere autorización individual o
autorización por grupos de pacientes y protocolo asistencial.
 1.Eficacia: si existen datos de eficacia del medicamentos FFT superior a las
alternativas aprobadas disponibles
 2.Seguridad
 Aquellos en los que el médico lo considera por cobertura legal e
institucional
 Medicamentos restringidos por seguridad, o balance beneficio/riesgo
dudoso
 3.Coste:
alto impacto económico para el hospital (≥12.000
euros/paciente/año o 50.000 euros de impacto global)
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Procedimientos en HUSE
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Procedimiento individual
Informe
médico
Descripción
caso
Justificación FFT
Informe
Farmacia
Análisis
evidencia y
alternativas
Costes
Jefe
Servicio
Dictamen
jefe de
Servicio
Farmacia y
servicio
implicado
Dirección
médica
Visto bueno
director
médico
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Procedimientos en HUSE
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Procedimiento por grupo de pacientes
Solicitud
Solicitud según
modelo de
solicitud de
inclusión de
nuevo fármaco
Informe
Farmacia
Análisis
evidencia y
alternativas
Costes
CFyT
Dictamen
Comisión de
Farmacia y
Terapéutica
Dirección
médica
Visto bueno
director
médico
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Procedimientos en HUSE
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Procedimiento
individual
Procedimiento por
grupo de pacientes
Una vez aprobado su uso, el médico responsable del tratamiento
deberá:
1. Justificar en la historia clínica la necesidad del uso del
medicamento.
2. Informar al paciente de los posibles beneficios y riesgos
potenciales, obteniendo su consentimiento informado por
escrito o de su representante legal.
3. Respetar en su caso las restricciones que se hayan establecido
ligadas a la prescripción y/o dispensación del medicamento y el
protocolo terapéutico asistencial del centro.
4. Notificar las sospechas de reacciones adversas de acuerdo a lo
previsto en el Real Decreto 1344/2007, de 11 de octubre.
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Expericencia en HUSE
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Aplicación práctica
Hospital Universitario Son
Espases
Autorizaciones individuales
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Expericencia en HUSE
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X Curso de Selección y Evaluación de Medicamentos
Expericencia en HUSE
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Dos pacientes no llegaron a iniciar tratamiento. La mediana de
ciclos administrados fue de 3 (rango 1 a 20 ciclos).
En el momento del análisis 7 pacientes seguían libres de
progresión y 14 seguían vivos.
La respuesta pudo ser valorada en 14 casos: 7 consiguieron
una respuesta igual o superior a la esperada y 7 obtuvieron
resultados inferiores.
En 4 casos el beneficio obtenido no se pudo comparar con el
esperado por falta de evidencia inicial.
Se paró el tratamiento por toxicidad después de un solo ciclo
en 2 casos.
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Expericencia en HUSE
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
El coste total fue de 179.881,12 euros, con un
coste medio por ciclo de 2.149,84 euros.
2,97% del gasto en
Oncología 2011
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Expericencia en HUSE
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Arocas Casañ V1; Puigventós Latorre2 F; De la Rubia Nieto A1; Martorell Puigserver C2;
Blázquez Álvarez MJ1; Galán Ramos N2.
1.
2.
Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca. Murcia.
Hospital Universitario Son Dureta. Palma de Mallorca.
Arrixaca
Son Dureta
Informes FFT
desde RD
51
36
Tratamientos
diferentes
22
18
Sunitinib (9)
Cetuximab (4)
Rituximab (4)
T.botulínica (4)
Bevacizumab/
Irinotecan (8)
Erlotinib (3)
Lenalidomida (3)
Sorafenib (3)
Gasto medio por
paciente
19.056 €
17.284 €
Ensayos fase II/III
disponibles
49%
83%
% Autorizados
76%
92%
Fármacos más
solicitados
SEFH Madrid 2010
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Aplicación práctica
Hospital Universitario Son
Espases
Autorizaciones por grupos de pacientes
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Alteplasa en ictus fase aguda. Indicaciones Fuera Ficha
Técnica: ictus del despertar, trombolisis intra-arterial de rescate
y trombolisis intra-arterial. Feb 2011
Magnesio sulfato. Actualización protocolo parto prematuro
(APP) y neuroprotección fetal . Indicación Fuera Ficha Técnica.
Propuesta Obstetricia y Ginecología. Informe y actualización
protocolo. Dic 2011.
Nifedipino. Actualización protocolo parto prematuro (APP) y
neuroprotección fetal. Indicación Fuera Ficha Técnica.
Propuesta Obstetricia y Ginecología. Informe y actualización
protocolo. Dic 2011.
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Expericencia en HUSE
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Grupos de
pacientes/protocolos:
DMAE
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Conclusiones
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FFT caso especial de evaluación de medicamentos
 Criterios
de selección iguales
 Eficacia
y seguridad
 Conveniencia y coste

RD  oportunidad regulación en cada centro
 Aumento
trabajo en elaboración informes
 Compartir información

Elevado impacto económico usos FFT
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GRACIAS POR VUESTRA ATENCIÓN
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Diapositiva 1 - EL COMPRIMIDO